治療皮膚懼光癥新藥Scenesse向FDA上市申請(qǐng)

來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥123網(wǎng) 作者：百濟(jì)動(dòng)態(tài) 瀏覽：發(fā)布時(shí)間：2012/2/8 2:08:00

    紅細(xì)胞生成性原卟啉病（erythropoietic protoporphyria，EPP）于1953年才被首次描述，當(dāng)時(shí)Kosenew等稱之為“不典型的夏令水皰病”。1961年，Magnus等確定它是一獨(dú)立的卟啉病，并命名為EPP。本病屬于常染色體顯性遺傳，其遺傳基因有易變的外顯率，這與抑制基因和環(huán)境因素有關(guān)。紅細(xì)胞生成性原卟啉癥（EPP）與亞鐵螯合酶活性降低有關(guān)，以常染色體顯性方式進(jìn)行遺傳，是卟啉癥中第三種最常見(jiàn)的疾病。EPP，亞鐵螯合酶缺乏，酶8）引起原卟啉在骨髓和紅細(xì)胞中積聚。這種積聚物進(jìn)入血漿，通過(guò)肝臟排泄到膽汁和糞便。該病的特征是在兒童期發(fā)病，皮膚光過(guò)敏，皮膚暴露于日光后，主要是疼痛，紅和炎性腫脹。

    患者大多在3～5歲內(nèi)起病，也有到青春期才發(fā)病者。男性多于女性。本病的特征是日曬后5～30min局部產(chǎn)生強(qiáng)烈的燒灼感、針刺感或瘙癢，數(shù)小時(shí)后皮膚出現(xiàn)紅斑和高度水腫嚴(yán)重者有丘疹、水皰、紫癜和血皰，類似種痘性水皰病，繼而形成糜爛、黑色厚痂或奇異的線狀結(jié)痂病程持續(xù)數(shù)天至幾周，與日曬程度有關(guān)。常累及鼻、唇紅緣和耳翼等處。

    Clinuvel醫(yī)藥公司向歐洲藥品局（EMA）提交關(guān)于Scenesse的上市申請(qǐng)（MAA）。Scenesse申請(qǐng)用于治療成年紅細(xì)胞生成性原卟啉癥（EPP），這是一種皮膚懼光癥。Scenesse是一種可溶移植劑，從皮膚下起作用激活皮膚黑色素。黑色素能夠提供光保護(hù)屬性，使皮膚免受光照和紫外線輻射。

    根據(jù)EMA審批程序，Scenesse將在包括挪威、冰島列支敦士登在內(nèi)的27個(gè)歐盟國(guó)家銷售。Clinuvel的CSOHank Agersborg說(shuō)：“對(duì)于這次申請(qǐng)我們非常有信心，因?yàn)槲覀兲峁┝顺浞值膶?shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，相信能夠證明Scenesse是一種安全有效的治療EPP的藥物。”Clinuvel公司的CEOPhilippe Wolgen說(shuō)：“接下來(lái)的幾個(gè)月我們將繼續(xù)和委員會(huì)當(dāng)局進(jìn)行有建設(shè)性的對(duì)話，以盡快將這種患者急需的藥物在歐盟國(guó)家上市銷售。”

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