2021年08月26日，賽生藥業申報的那昔妥單抗注射液上市申請已被中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入擬優先審評，擬開發用于治療復發性或難治性高危神經母細胞瘤患者。

　　截圖來源：CDE官網

　　那昔妥單抗是Y-mAbs Therapeutics（以下簡稱“Y-mAbs”）開發的一款靶向神經節苷脂（GD2）的人源化單克隆抗體。GD2抗原在各種神經外胚層生成的腫瘤表面呈現高表達，包括神經母細胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等腫瘤。

　　公開資料顯示，賽生藥業與其原研藥企Y-mAbs公司在2020年12月達成了授權許可協議，獲得了兩款產品在大中華地區（包括中國大陸、香港、澳門和臺灣地區）的開發和商業化權利。一款是那昔妥單抗，另外一款產品是omburtamab，擬開發適應癥為：用于治療兒童中樞神經系統/軟腦膜轉移的神經母細胞瘤。

　　據悉，在2020年11月獲得美國FDA的加速批準之前，那昔妥單抗曾獲得美國FDA授予的優先審批資格、突破性療法認定以及孤兒藥資格。

　　2021年7月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理賽生藥業與Y-mAbs公司聯合遞交那昔妥單抗的上市許可申請（BLA），這次申請的適應癥：與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合給藥，用于治療伴有骨或骨髓病變，對既往治療表現為部分緩解、輕微緩解或疾病穩定的1歲及以上兒童，或者成年復發性或難治性高危神經母細胞瘤患者。

　　關于神經母細胞瘤

　　神經母細胞瘤一直以來被稱作“兒童腫瘤之王”，這種腫瘤占所有兒童腫瘤的8％—10％[1]，其常見的發病部位是腎上腺，但是也可以發生于頸部、胸部、腹部以及盆腔的神經組織。

　　因為原發部位隱匿、容易轉移，早期確診會比較困難，確診時的中位年齡為 17～18 個月，約一半患兒確診時即處于高危狀態[1],[2]。高危神經母細胞瘤患兒在經過綜合治療之后，預后依然比較差，長期生存率不足50％[3]。

　　現如今，用于神經母細胞瘤兒童患者的藥物，主要包括兩種，分別為化療藥物和免疫治療藥物，在國內目前還沒有針對高危神經母細胞瘤的免疫治療藥物獲批上市，患者還遠遠不能滿足對這類療法的需求。

　　期待那昔妥單抗盡早在國內獲批，給高危神經母細胞瘤患者帶來新的希望。

　　參考文獻：

　　[1]田永帥等;;神經母細胞瘤免疫治療研究進展[J];現代生物醫學進展;2015年10期

　　[2]Treatment and outcomes of 1041 pediatric patients with neuroblastoma who received multidisciplinary care in China. Pediatric Investigation 4.3(2020).

　　[3]Pinto NR, et al. Advances in Risk Classification and Treatment Strategies for Neuroblastoma. J Clin Oncol. 2015; 33(27): 3008-3017.

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