11月19日，神州細胞工程自主研發(fā)的重組凝血八因子蛋白（研發(fā)代號：SCT800）上市申請獲受理（受理號：CXSS1900042，CXSS1900043），擬用于治療甲型血友病；這是目前首個報上市的國產(chǎn)重組凝血八因子蛋白藥物。

　　甲型血友病是缺乏凝血八因子蛋白引發(fā)的凝血功能障礙，患者由于凝血反應(yīng)鏈條斷裂，無法形成血小板凝集網(wǎng)絡(luò)，終身面臨極高的出血風(fēng)險以及長期炎癥導(dǎo)致的關(guān)節(jié)畸形和殘疾風(fēng)險。甲型血友病現(xiàn)階段主要依賴輸入血八因子藥物進行治療。

　　2018年，全球血友病患者人數(shù)約77.4萬，我國患者人數(shù)約占14萬，其中約85%為甲型血友病患者。預(yù)計到2030年，全球血友病患者人數(shù)將達到89萬。

　　八因子是甲型血友病患者的特效藥和必備藥，目前國內(nèi)已上市的凝血因子VIII廠家主要有上海萊士、華蘭生物、綠十字、山東泰邦、上海新興醫(yī)藥等，均為第一代血源凝血因子VIII；進口產(chǎn)品有百特(百因止)、拜耳(拜科奇)、輝瑞(任捷)主要銷售的是注射用重組人凝血因子VIII（二代），目前國內(nèi)尚無長效產(chǎn)品上市銷售。

　　我國凝血八因子大多提取自人血漿，但因人血漿供應(yīng)短缺，血漿提取八因子的產(chǎn)能非常有限。同時，因凝血八因子蛋白熱穩(wěn)定性差及產(chǎn)量低，重組凝血八因子蛋白的生產(chǎn)工藝技術(shù)門檻高、生產(chǎn)難度大，我國尚未有經(jīng)批準(zhǔn)上市的國產(chǎn)重組凝血八因子蛋白藥物。

　　神州細胞工程招股書顯示，SCT800產(chǎn)品為發(fā)行人自2008年開始自主研發(fā)的重組凝血八因子蛋白，目前該產(chǎn)品的兒童、成人及青少年的預(yù)防治療III期臨床研究也正在進行，并正在開展國際多中心臨床研究的準(zhǔn)備工作。

　　招股書顯示，公司已建立了SCT800產(chǎn)品的高效的穩(wěn)定表達的工程細胞株、無血清無白蛋白成分的懸浮流加培養(yǎng)工藝、以自主研發(fā)和生產(chǎn)的親和純化抗體為核心步驟的高效率和高特異性下游純化工藝、無白蛋白添加劑的成品制劑配方以及4,000升細胞培養(yǎng)規(guī)模的生產(chǎn)線。

　　根據(jù)工藝驗證批次實際產(chǎn)量情況推算，現(xiàn)有的4,000升細胞培養(yǎng)規(guī)模生產(chǎn)線的設(shè)計產(chǎn)能最高每年可達到100億IU。上述高效的生產(chǎn)工藝可以根據(jù)市場需求快速提供相應(yīng)產(chǎn)品。

　　Insight數(shù)據(jù)庫顯示，國產(chǎn)正大天晴和成都蓉生藥業(yè)的重組人凝血因子Ⅷ也處于III期臨床中，國產(chǎn)上市后對進口品種將有很大的替代作用。

　　此前，公司創(chuàng)始人謝良志博士表示：「重組八因子一旦上市，不僅將完全滿足國內(nèi)所需，還完全可以滿足全球任何國家患者的用藥需求，大幅度提高患者的用藥量并降低患者的經(jīng)濟負擔(dān)。」

　　我們也期待這款國產(chǎn)血友病藥物盡早上市，為廣大甲型血友病患者減輕用藥負擔(dān)。

　　注：本文為轉(zhuǎn)載，僅做分享之用，對文章觀點保持中立，侵權(quán)即刪。

TAG：重組人凝血因子