導讀: 2013年數據表明,最暢銷藥物的年銷售額至少為30億美元,這一數字是長期以來所定義的“重磅藥物”基準(10億美元)的3倍。
即使這樣,在GEN推出的全球《2013年最暢銷的25個藥物》排行榜中,30億美元的銷售額也只能墊底。該榜單中,位列前三的疾病類別分別為…
今日,專注于開發針對嚴重神經疾病的基因治療的公司Voyager Therapeutics公布了其正在進行的VY-AADC劑量范圍1b期臨床試驗在晚期帕金森病中的長期數據。
帕金森病是一種慢性神經退行性疾病,影響了美國約100萬人口,全球700-1000萬人口。據估計,高達15%的帕金森病患者具有難治性運動波動,左旋多巴也無法有效控制。雖然大多數帕金森病患者的病因尚不清楚,但該疾病的運動癥狀是由于產生神經遞質多巴胺的中腦神經元缺失引起的。目前還沒有能有效減緩或逆轉帕金森病進展的療法,左旋多巴仍是該疾病的標準治療方法。但隨著疾病進展,患者對治療的反應變差,經歷較長時間的運動緩慢和僵硬,用藥也無法達到最佳效果,這一時期叫做“關…
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