帕金森病又稱震顫麻痹,巴金森氏癥或柏金遜癥。該病是一種常見于中老年的神經系統變性疾病,多在60歲以后發病。主要表現為患者動作緩慢,手腳或身體的其它部分的震顫,身體失去了柔軟性,變得僵硬。
帕金森病病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸(GABA)的濃度會減少。英國帝國理工學院的基因療法專家尼克勒斯•馬薩拉基斯領導的研究團隊制造出了一種病毒,該病毒能使用一個基因來“感染”細胞,增加患者體內GABA的濃度。
研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內;另外23名病人則接受“假手術”,讓他們誤認為自己注入了該病毒。研究人員通過對這些病人手術后6個月的運動功能記錄后發現,接受基因療法病人的運動能力提高了23.1%;接受“假手術”病人的運動能力提高了12.7%。 得到的積極結果“非常令人鼓舞”,不過,接受基因療法和未接受基因療法病人的運動能力改進之間差別僅為10.4%,并不明顯,還需要在更多病人身上測試該療法的效果。
這項研究表明,基因療法可以治療諸如帕金森病等神經疾病,但我們不知道其療效可以持續多長時間,也不知道在人腦中注入病毒后是否會帶來長期影響,所以,未來還需要更進一步的研究。