美國華盛頓大學(xué)和北卡羅來納大學(xué)的研究人員首先利用轉(zhuǎn)基因工程,使實(shí)驗(yàn)鼠患上杜氏肌營養(yǎng)不良癥,并利用
萬艾可對其進(jìn)行治療。結(jié)果發(fā)現(xiàn),在短時(shí)間內(nèi),萬艾可不僅減緩了實(shí)驗(yàn)鼠心臟機(jī)能障礙的發(fā)作,而且還有助于維持和恢復(fù)其左心室的功能。不過,萬艾可對健康實(shí)驗(yàn)鼠心臟功能沒有影響。
這項(xiàng)研究成果18日發(fā)表在新一期美國《國家科學(xué)院學(xué)報(bào)》上。研究人員表示,萬艾可改善實(shí)驗(yàn)鼠心臟功能的機(jī)制尚不清楚,但利用該藥物幫助治療肌營養(yǎng)不良癥值得一試。
杜氏肌營養(yǎng)不良是一種X染色體隱性遺傳疾病,主要發(fā)生于男孩。據(jù)統(tǒng)計(jì),全球平均每3500個(gè)新生男嬰中就有一人罹患此病。患者在學(xué)齡前就會(huì)因骨骼肌不斷退化出現(xiàn)肌肉無力或萎縮,導(dǎo)致不便行走。大概在7歲到12歲時(shí),會(huì)徹底喪失行走能力,通常到20多歲就會(huì)因?yàn)樾募 ⒎渭o力而死亡。目前針對該病,醫(yī)學(xué)界尚無有效療法。